由德克薩斯大學 MD 安德森癌癥中心領導的一組研究人員開發(fā)了一種使用細胞外囊泡 (EV) 的新型信使 RNA (mRNA) 遞送系統(tǒng)。這項新技術有可能克服其他有前途的 mRNA 療法所面臨的許多遞送障礙。

在今天發(fā)表在《自然生物醫(yī)學工程》雜志上的這項研究中，研究人員使用 EV 封裝的 mRNA 在實驗室模型中的光老化皮膚細胞中啟動和維持膠原蛋白的產生幾個月。這是第一個證明這種能力 的療法，代表了部署 EV mRNA 療法的概念驗證。

“這是一種全新的 mRNA 遞送方式，”通訊作者、醫(yī)學博士、神經外科教授 Betty Kim 說。“我們在研究中使用它來啟動細胞中的膠原蛋白生成，但它有可能成為許多目前尚無良好遞送方法的 mRNA 療法的遞送系統(tǒng)。”

構建特定蛋白質的遺傳密碼包含在 mRNA 中，但在體內遞送 mRNA 是許多基于 mRNA 的療法臨床應用面臨的最大障礙之一。

目前的 COVID-19 疫苗標志著 mRNA 療法的首次廣泛使用，使用脂質納米顆粒進行遞送，而迄今為止，其他主要的遺傳物質遞送系統(tǒng)都是基于病毒的。然而，這些方法中的每一種都有一定的局限性和挑戰(zhàn)。

細胞外囊泡是由細胞產生的小結構，可在體內運輸生物分子和核酸。這些天然存在的顆?？梢员恍揎椧詳y帶 mRNA，這使它們具有先天生物相容性的優(yōu)勢，而不會引發(fā)強烈的免疫反應，從而使它們可以多次給藥。此外，它們的大小允許它們攜帶最大的人類基因和蛋白質。

在當前的研究中，研究小組使用 EV mRNA 療法將編碼膠原蛋白的 COL1A1 mRNA 遞送到模擬人類老化受損皮膚的實驗室模型的皮膚細胞中。EV mRNA 是通過貼在皮膚上的貼片使用微針輸送系統(tǒng)給藥的。這種單次注射可在兩個月內改善目標區(qū)域的膠原蛋白生成并減少皺紋形成。

Kim 說，雖然啟動細胞中膠原蛋白的產生本身就是一項值得注意的成就，但這項研究為進一步評估 EV mRNA 療法作為 mRNA 遞送的可行平臺打開了大門。

“mRNA 療法有可能解決許多健康問題，從隨著年齡增長蛋白質流失到有益基因或蛋白質缺失的遺傳性疾病，”Kim 說。“甚至有可能將抑制腫瘤的 mRNA 作為一種癌癥療法進行遞送，因此找到一種遞送 mRNA 的新途徑是令人興奮的。將其應用于臨床還有很多工作要做，但這些早期結果很有希望。”

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